Liệu pháp gen và tế bào được FDA chú ý

FDA đã công bố các kế hoạch cho tương lai của các liệu pháp gen và tế bào, ngay cả khi việc chính phủ Hoa Kỳ dừng hoạt động vẫn tiếp diễn

FDA đã dự đoán rằng vào năm 2025 sẽ có 10-20 loại thuốc mới trong liệu pháp gen và tế bào được phê duyệt mỗi năm.

Hơn 800 loại thuốc trị liệu bằng tế bào và gen hiện đang được nghiên cứu bởi FDA, với khoảng 200 hồ sơ Thử nghiệm lâm sàng (IND) được bổ sung mỗi năm. Cơ quan này đã chỉ ra các lĩnh vực để thúc đẩy việc này.

Hoạt đồng ngày càng tăng phản ánh sự gia tăng nhìn thấy được ở sự phổ biến của kháng thể vào giữa những năm 1990. Sự phát triển quan trọng cho bước ngoặt này là các vector an toàn và hiệu quả cho việc cung cấp liệu pháp gen. Các vector virus liên quan đến Adeno là một ví dụ điển hình.

Sự gia tăng này được dự kiến dựa trên sự tiến bộ công nghệ trong các vector và lời hứa lâm sàng về những cải tiến mới.

Sự đa dạng hóa của liệu pháp gen và tế bào không giống bất kỳ điều gì nhìn thấy được bằng kháng thể hoặc các phương pháp điều trị khác. Các sản phẩm rất dễ dàng điều chỉnh để phù hợp với các bệnh khác. Điều này làm tăng số lượng thuốc mới được lên kế hoạch.

Khi những công việc này gần kết thúc, không có gì tệ hơn việc chính phủ Hoa Kỳ đóng cửa, làm giảm đáng kể năng lực của FDA. Những việc tồn đọng từ việc đóng cửa này sẽ khiến nhiệm vụ theo kịp các liệu pháp mới trở nên khó khăn hơn.

Phương pháp mới của FDA để giải quyết lĩnh vực mới nổi này là sử dụng cách tiếp cận bốn hướng:

  1. Tăng tốc phê duyệt
  2. Tăng nhân sự
  3. Tài liệu hướng dẫn mới
  4. Giải quyết các hành động không tuân thủ

1. Tiến hành quá trình

FDA có nhiều cách để tăng tốc độ phê duyệt và sẽ phù hợp với nhiều loại liệu pháp gen và tế bào. Chương trình cho liệu pháp y học tái tạo tiên tiến (RMAT) là một trong những cách đó, có thể được sử dụng. Các loại thuốc chữa bệnh trái với điều trị bệnh đã được xác định cho phương pháp đẩy nhanh tiến độ này do hiệu quả của chúng.

FDA cho biết họ sẽ làm việc với các nhà tài trợ để tận dụng tối đa chương trình này. Tuy nhiên, việc cắt giảm thử nghiệm trước khi công bố này có thể không đủ cho liệu pháp gen và tế bào.

Bản chất của thuốc là hiếm khi có tác dụng phụ ngoài giải quyết bệnh mục tiêu. Sự hiếm có của các tác dụng phụ có nghĩa là quy mô của các thử nghiệm trước khi đưa ra thị trường có thể không đủ để xác định chúng.

Ngoài ra, nhiều liệu pháp gen và tế bào là dành cho các bệnh hiếm gặp, vì vậy việc tìm đủ các ứng cử viên phù hợp là không hề dễ dàng.

May mắn thay, lợi thế khác của đường tắt là các nghiên cứu sau bán hàng. Những nghiên cứu này làm tăng lượng dữ liệu để có thể xác định bất kỳ tác dụng hiếm gặp nào.

2. Tăng số lượng nhân viên đánh giá lâm sàng

Các hồ sơ IND cần được xem xét bởi các nhân viên để được phê duyệt. Để theo kịp các hồ sơ đang tăng lên mỗi ngày, FDA đặt mục tiêu tăng cường thêm 50 nhân viên đánh giá lâm sàng. Những nguồn lực mới này sẽ giám sát việc điều tra lâm sàng, phát triển và đánh giá các sản phẩm mới

3. Hướng dẫn chuyên môn

FDA có kế hoạch viết các hướng dẫn chuyên sâu hơn về chủ đề phát triển sản phẩm trị liệu gen. Các tài liệu hướng dẫn sẽ tập trung vào các thay đổi cụ thể để tăng tốc phê duyệt chỉ định, chính quá trình phê duyệt được tăng tốc và các lĩnh vực phát triển sản phẩm.

4. Nâng cao hiệu quả ứng dụng để ngăn chặn các hành động không tuân thủ

Theo FDA, có một số cá nhân làm việc trên một số sản phẩm bắt buộc phải được chấp thuận trước khi đưa ra thị trường nhưng họ không tuân theo. Việc phân phối các sản phẩm chưa được công nhận này đặt ra mối lo ngại về an toàn đáng kể cho bệnh nhân. FDA đã liên hệ với các công ty này nhưng vẫn chưa thể đối thoại được.

Tăng cường hành động để xử lý các công ty không tuân thủ này chỉ có lợi cho ngành. Ngoài ra, FDA có một cách tiếp cận khác để giải quyết vấn đề. Cơ quan này sẽ phát triển các lộ trình nhập cảnh hiệu quả hơn cho các nhà tài trợ mới tuân thủ quy định và phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của họ.

Một cải tiến mới cho BLA là một thiết kế thử nghiệm mới được đề xuất. Các nhà nghiên cứu cá nhân có thể gộp dữ liệu lâm sàng của họ sau khi tuân theo một giao thức sản xuất chung, và do đó phát triển một bộ dữ liệu mạnh mẽ hơn giúp các nhà tài trợ nhỏ hơn đạt được các thử nghiệm lâm sàng. Điều này đã được thảo luận tích cực tại FDA.

Hợp tác đang trở thành một phần quan trọng của ngành công nghiệp liệu pháp gen và tế bào. Chiến lược này của FDA về nghiên cứu gộp sẽ phù hợp với điều này.

Cảnh báo cuối cùng

FDA đã công nhận lời hứa rất quan trọng với các liệu pháp này. Tuy nhiên, nỗi sợ không rõ ràng cũng khiến cơ quan này thận trọng hơn.

FDA giải thích trong một tuyên bố mới đây:“Những nỗ lực mới của chúng tôi nhằm mục đích giúp các nhà đổi mới chủ động giải quyết những rủi ro tiềm ẩn này, trong khi chúng tôi phác thảo một lộ trình hiện đại và hiệu quả để tiếp tục phát triển những đổi mới này”.

Nguồn Sophie Bullimore: Cleanroomtechnology.com